Intergen - Instituto Nacional de Terapia Gênica

Página Principal
Brasil
São Paulo, SP
Intergen - Instituto Nacional de Terapia Gênica

O INTERGEN é uma rede nacional de grupos de pesquisa dedicada ao desenvolvimento científico, tecnológico e clínico da terapia gênica no Brasil.

Acompanhe nossos avanços, eventos e oportunidades.

18/03/2026

Será que você ainda acredita nisso? 🤔🧬

A terapia gênica é uma das áreas que mais cresce na medicina, mas com a inovação também surgem as "fake news" científicas e os medos infundados. No post de hoje, decidimos derrubar 3 muros que impedem muita gente de entender o real potencial dessa tecnologia.

No Intergen, nossa missão é traduzir a complexidade da genética em conhecimento que transforma. Afinal, a ciência avança mais rápido quando o medo é substituído pela informação de qualidade.

🚀 Deslize para o lado para entender a verdade e salve este post para consultar depois!

Qual desses mitos você mais ouve por aí? Vamos debater nos comentários! 👇

06/03/2026

O preço da cura pode chegar a milhões de dólares. Mas você já parou para pensar no que está por trás desse valor? 🤔💰

A terapia gênica não é apenas "um remédio novo". É uma revolução biotecnológica que está transformando doenças antes incuráveis em condições tratáveis com uma única dose. No carrossel de hoje, eu te explico os pilares que fazem esses tratamentos terem custos tão elevados.

Arrasta para o lado para entender por que a ciência do futuro ainda tem um preço muito alto , e qual o caminho para tornar isso mais acessível! 🚀

05/02/2026

O fim das infusões semanais? O avanço da Terapia Gênica na Doença de Fabry! 🧬

Imagine viver com uma doença genética rara que exige infusões hospitalares para o resto da vida. Para pacientes com a Doença de Fabry, isso acaba de mudar.

Novos dados do estudo clínico STAAR, apresentados no dia 3 de fevereiro de 2026, revelam resultados impressionantes sobre a terapia gênica Isaralgagene Civaparvovec (ST-920):

✅ Independência Total: 100% dos pacientes que participaram do estudo conseguiram interromper a terapia de reposição enzimática (ERT).

✅ Saúde Renal Protegida: A função renal (eGFR) permaneceu estável ou melhorou após 52 semanas, um marco decisivo para a aprovação pelo FDA.

✅ Qualidade de Vida: Uma única dose permitiu que o próprio corpo do paciente voltasse a produzir a enzima necessária de forma contínua.

Estamos presenciando a transição da medicina de "tratamento de sintomas" para a "correção genética". O futuro já chegou. 🚀

Referência: https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-therapeutics-presents-detailed-data-registrational-0

15/01/2026

Fresquinho na Eye (Nature)! Este mês de janeiro de 2026 marca a publicação de um novo passo na terapia gênica para a doença de Stargardt. O tratamento foca na visão central, hoje sem opções terapêuticas definitivas.

O estudo testou a terapia gênica OCU410ST em um ensaio clínico de fase 1 (em humanos) e trouxe resultados animadores:

* A terapia usa um vetor viral (AAV5) para levar o gene RORA até a retina, ajudando a proteger as células contra os mecanismos que causam a degeneração.

* Após 12 meses, os olhos tratados tiveram cerca de 50% menos progressão das lesões na retina em comparação aos olhos não tratados.

* A visão dos pacientes tratados se manteve estável ou melhorou, enquanto nos olhos não tratados houve piora média.

* Não foram observados eventos adversos graves relacionados ao tratamento, indicando um bom perfil de segurança até o momento.

Esses resultados mostram que a terapia gênica está avançando não só no laboratório, mas também em estudos clínicos reais — abrindo caminho para futuras opções de tratamento para doenças genéticas da visão.

📌 Referência:
Khanani AM, Vajzovic L, Bakall B, et al. A novel modifier gene therapy to treat Stargardt disease: Phase 1 GARDian1 Trial Insights. Eye (Nature). Janeiro de 2026.

29/11/2025

🧬 CAR-T vai além do câncer!

Um artigo publicado na Nature esta semana mostra resultados promissores do uso de terapias CAR-T em doenças autoimunes graves, como lúpus, artrite reumatoide e colite ulcerativa.

Nos estudos iniciais, conduzidos na Europa e nos Estados Unidos, a tecnologia, já consolidada no tratamento de cânceres hematológicos, reduziu a atividade autoimune e, em alguns pacientes, levou à remissão clínica observada.

Os pesquisadores adaptam a CAR-T para atacar células B associadas à autoimunidade, buscando restaurar o equilíbrio do sistema imunológico.

🔗 Saiba mais no site do intergen.

Referência:
Fieldhouse, R. ‘They don’t have symptoms’: CAR-T therapies send autoimmune diseases into remission. Nature, 26 nov. 2025.

28/11/2025

🧬 Avanço para o Brasil em Terapias Gênicas!

A ANVISA autorizou a realização de uma pesquisa clínica da Fiocruz com uma nova terapia gênica para tratamento de doença rara, marcando um passo essencial para o desenvolvimento e a autonomia nacional em terapias avançadas.

Esse avanço reforça o compromisso do país com a inovação, a ciência translacional e o acesso a tratamentos de última geração — especialmente para pacientes com condições graves e de alto impacto.

👉 Leia mais detalhes da notícia no site do INTERGEN:

🔗 https://lnkd.in/gQg-_JSb

05/11/2025

🧬 Uma injeção, quase dois anos de liberdade de tratamento.

Pacientes com Doença de Gaucher tipo 1 tratados com a terapia gênica avigbagene parvec (FLT201) conseguiram suspender totalmente as terapias convencionais e mantiveram resultados clínicos estáveis por até 23 meses!

Essa terapia usa um vetor AAV para entregar uma cópia saudável do gene GBA1 ao fígado, permitindo que o próprio corpo produza a enzima que falta. 💪

✨ Um passo gigante rumo a terapias únicas e duradouras para doenças genéticas raras.

🔗 Fonte: Gaucher Disease News, outubro 2025

17/09/2025

👁️Terapia gênica restaura a visão e preserva os fotorreceptores em um modelo murino de retinite pigmentosa CNGA1

A retinite pigmentosa (RP) é uma doença genética que causa degeneração progressiva da retina, resultando em perda gradual da visão e, muitas vezes, cegueira.
No caso da RP causada por mutações no gene CNGA1, ainda não existe tratamento disponível.

🧬 Em um estudo publicado nesse mês de setembro, pesquisadores testaram uma terapia gênica em camundongos com mutações no CNGA1.
Cópias funcionais do gene CNGA1 saudável foram entregues por meio de um vetor viral AAV8, que apresenta tropismo por fotorreceptores da retina.

✨ Resultados do estudo:

-Restauração parcial da visão
-Preservação dos fotorreceptores
-Reativação de circuitos visuais funcionais

Esse avanço reforça o potencial da terapia gênica em abrir novos caminhos para o tratamento de doenças hereditárias da visão.

🔎 Referência:
Wu, Y., Zhao, T., Wang, Y. et al. Gene augmentation therapy restores vision and preserves photoreceptors in a mouse model of CNGA1-retinitis pigmentosa. Commun Med 5, 384 (2025). https://doi.org/10.1038/s43856-025-01108-x

15/09/2025

Chamada de Artigos!

As revistas Frontiers in Pharmacology & Cardiovascular Medicine estão recebendo submissões para o Research Topic:

✨ “Advancements in Therapeutic Strategies for Skeletal Muscle and Cardiovascular Diseases”

🔬 O foco é reunir pesquisas sobre:

- Terapias celulares e gênicas inovadoras .
- Edição genética aplicada a músculo e coração.
- Redução de fibrose & estímulo à angiogênese.
- Terapia com células-tronco .
- Avanços em terapia gênica in vivo e ex vivo.
- Engenharia e regeneração tecidual

👩‍🔬 Equipe editorial com participação do INTERGEN:
Dra. Roberta Stilhano e Dra. Priscila Keiko Matsumoto Martin.

📅 Submissões abertas!
🔗 Mais informações no site do INTERGEN

12/09/2025

📢 Chamada de Artigos!

As revistas Frontiers in Pharmacology & Cardiovascular Medicine estão recebendo submissões para o Research Topic:

✨ “Advancements in Therapeutic Strategies for Skeletal Muscle and Cardiovascular Diseases”

🔬 O foco é reunir pesquisas sobre:

-Terapias celulares e gênicas inovadoras .
- Edição genética aplicada a músculo e coração.
- Redução de fibrose & estímulo à angiogênese.
- Terapia com células-tronco .
- Avanços em terapia gênica in vivo e ex vivo.
- Engenharia e regeneração tecidual

👩‍🔬 Equipe editorial com participação do INTERGEN:
Dra. Roberta Stilhano e Dra. Priscila Keiko Matsumoto Martin.

📅 Submissões abertas!
🔗 Mais informações no site do INTERGEN

Endereço

São Paulo, SP

Site

https://www.intergenbr.com/

Notificações

Seja o primeiro recebendo as novidades e nos deixe lhe enviar um e-mail quando Intergen - Instituto Nacional de Terapia Gênica posta notícias e promoções. Seu endereço de e-mail não será usado com qualquer outro objetivo, e pode cancelar a inscrição em qualquer momento.