21/11/2025
إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق
على المرحلة التالية من التجارب السريرية لـ RCT2100 لعلاج التليف الكيسي
بقلم أندريا لوبو، دكتوراه | 18 نوفمبر 2025
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على بدء الجزء الثالث من التجارب السريرية للمرحلة الثانية لاختبار RCT2100، وهو العلاج التجريبي الذي طورته شركة Recode Therapeutics لعلاج التليف الكيسي (CF).
سيُختبر هذا الجزء من تجربة المرحلة الثانية (NCT06237335) عقار RCT2100 مع عقار Kalydeco (ivacaftor) لدى مرضى التليف الكيسي غير المؤهلين لاستخدام مُعدّلات CFTR أو الذين لا يتناولونها. يجري التسجيل حاليًا في مواقع بالولايات المتحدة ، ومن المتوقع افتتاح مواقع للدراسة في الاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة في أوائل عام 2026.
صرحت الدكتورة شهناز سليمان، الرئيسة التنفيذية لشركة ريكود، في بيان صحفي للشركة : "يُمثل تطوير دراسة دمج العلاج العشوائي المُركَّب (RCT2100) مع دواء إيفاكافتور (Kalydeco) إنجازًا هامًا للبرنامج وللمرضى". وأضافت: "ستُقدم هذه الدراسة فهمًا أعمق للفوائد الإضافية المُحتملة للعلاج العشوائي المُركَّب (RCT2100) عند دمجه مع دواء إيفاكافتور، وذلك على مقاييس سريرية ذات دلالة إحصائية، مثل وظائف الرئة والنتائج المُبلَّغ عنها من قِبَل المرضى".
كيف يهدف RCT2100 إلى معالجة السبب الجذري للتليف الكيسي
يحدث التليف الكيسي نتيجة طفرات في جين CFTR ، مما يؤدي إلى خلل أو غياب بروتين CFTR، وهو بروتين أساسي لتنظيم إنتاج المخاط. وبدون وجود كمية كافية من بروتين CFTR الفعال، يتراكم مخاط سميك ولزج في الرئتين وأعضاء أخرى، مما يسبب العديد من أعراض التليف الكيسي .
مُعدّلات CFTR هي أدوية تُساعد على تحسين وظيفة بروتين CFTR لدى الأشخاص الذين لديهم طفرات مُسببة لأمراض مُحددة . ولكن لا يستفيد جميع مرضى التليف الكيسي من هذه المُعدّلات - إما لأن طفراتهم لا تستجيب، أو لأنهم لا يتحملون هذه الأدوية.
RCT2100 هو علاج استنشاقي يستخدم منصة ريكود للجسيمات النانوية الدهنية لتوصيل الحمض النووي الريبوزي الرسول (mRNA) الخاص ببروتين CFTR مباشرةً إلى خلايا الرئة. يُمكّن هذا من إنتاج نسخة وظيفية من بروتين CFTR. mRNA هو جزيء مؤقت ذو شيفرة جينية، يعمل كقالب لإنتاج البروتين.
وفقًا لموقع Recode، يتم تطوير RCT2100 لعلاج 10% إلى 15% من الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي الذين لا تستجيب طفراتهم لمنظمات CFTR أو الذين لا يستطيعون تناول هذه العلاجات.
اختبرت مراحل التجارب السابقة سلامة وجرعة العلاج بـ mRNA المستنشق
الجزء الأول من التجربة هو تقييم سلامة RCT2100 لدى متطوعين أصحاء، يتلقون جرعات تصاعدية واحدة من العلاج مقارنةً بدواء وهمي. أما الجزء الثاني فهو اختبار RCT2100 لدى البالغين المصابين بالتليف الكيسي، الذين تتراوح أعمارهم بين 18 و60 عامًا، والذين لا يستطيعون تناول مُعدّلات CFTR، والتي تُعطى على جرعات تصاعدية متعددة لمدة تصل إلى 12 أسبوعًا.
في الجزء الثالث، سيُقيّم الباحثون سلامة وتحمل دواء RCT2100 عند إعطائه مع دواء Kalydeco من شركة Vertex Pharmaceuticals . سيتناول المشاركون Kalydeco وحده أولاً لمدة أسبوعين، ثم يتلقون RCT2100 مع Kalydeco على مدى أربعة أسابيع. سيشارك في الدراسة ما يصل إلى 12 شخصًا مصابًا بالتليف الكيسي. ستُقيّم الإجراءات الثانوية وظائف الرئة وجودة الحياة.
ستُقارن نتائج هذا النظام العلاجي المركب مع كاليديكو وحده. ووفقًا لريكود، ستساعد هذه النتائج في تطوير وتحسين نظام العلاج RCT2100.
تم دعم تطوير شركة ريكود لـ RCT2100 باستثمار إضافي قدره 3 ملايين دولار أمريكي من مؤسسة التليف الكيسي . وكانت المؤسسة قد استثمرت سابقًا 15 مليون دولار أمريكي لدعم التطوير المبكر لـ RCT2100، بالإضافة إلى 15 مليون دولار أمريكي أخرى لتمويل تطوير علاجات تعديل الجينات لمرض التليف الكيسي.
حصل RCT2100 على تصنيف دواء يتيم من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، وهو وضع يدعم تطوير علاجات للأمراض النادرة التي تؤثر على أقل من 200 ألف شخص في الولايات المتحدة. يوفر هذا الوضع فوائد تنظيمية مثل الإعفاءات الضريبية، والإعفاءات من الرسوم، وإمكانية الحصول على سبع سنوات من الحصرية في السوق إذا تمت الموافقة على العلاج في النهاية.
