09/11/2026
🧬 Neue Hoffnung für Menschen mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel!
Ein wichtiger Fortschritt in der Forschung: Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftlern der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) ist es gemeinsam mit internationalen Partnern erstmals gelungen, den genetischen Defekt bei Menschen mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATM) gezielt zu korrigieren.
Bei dieser erblichen Erkrankung bildet der Körper zu wenig funktionsfähiges Alpha-1-Antitrypsin – ein Eiweiß, das insbesondere die Lunge schützt. Betroffene können dadurch schwere Lungenschäden entwickeln.
Bisher erhalten viele Menschen mit schwerem AATM eine sogenannte Augmentationstherapie. Dabei wird das fehlende Schutzeiweiß AAT regelmäßig, meist wöchentlich, über eine Infusion ersetzt. Diese Behandlung muss in der Regel lebenslang fortgesetzt werden.
🔬 Was ist das Besondere an der neuen Therapie?
Mithilfe eines Verfahrens namens Base-Editing wird der Fehler direkt im Erbgut der Leberzellen korrigiert. So kann der Körper wieder selbst funktionsfähiges Alpha-1-Antitrypsin herstellen.
Sieben Betroffene wurden im Rahmen einer klinischen Studie in Shanghai behandelt. Bei einer Patientin aus Hannover konnte die bisher notwendige wöchentliche Augmentationstherapie inzwischen ausgesetzt werden.
💙 Auch Forschende des DZL-Standorts BREATH an der MHH waren an der wissenschaftlichen Arbeit beteiligt: Nora Drick, Julia Held, Marius Hoeper und Sabina Janciauskiene.
Die ersten Ergebnisse sind vielversprechend. Allerdings ist die Therapie noch nicht zugelassen. Weitere Studien müssen zeigen, wie sicher und wirksam sie langfristig ist. Bereits entstandene Lungenschäden können durch die Behandlung nicht rückgängig gemacht werden.
Die gute Nachricht: Mitte 2027 soll die klinische Studie auch an der MHH fortgesetzt werden.
👉 Mehr über die neue Behandlung und die Erfahrungen einer betroffenen Patientin erfahrt ihr in unserer News: Link in den Kommentaren ⬇️