19/08/2026
اخيرا تعتمد.منظمة الغذاء و الدواء اول علاج وراثي لمرضى اضطراب تخزين الكولاجين بداية من عمر ٨ سنوات.
طفرة نأمل أن تؤدي أهدافها العلاجية المرجوة.
جينجليكوس هو علاج جيني يُعطى لمرة واحدة باستخدام ناقل AAV8، مصمم لإيصال جين G6PC وظيفي إلى الكبد، بهدف استعادة الإنزيم الناقص اللازم لإطلاق الجلوكوز المخزن وضمان استقرار مستويات السكر في الدم أثناء الصيام.
وقالت الدكتورة ميغا كوشال، الحاصلة على دكتوراه في الطب وماجستير في العلوم، ونائبة مدير مكتب المنتجات العلاجية في مركز تقييم وبحوث البيولوجيا: "يوفر جينجليكوس لهؤلاء المرضى وعائلاتهم علاجًا لمرة واحدة يستهدف السبب الجذري للمرض. وتعكس هذه الموافقة السريعة ثقتنا في الأدلة السريرية المتوفرة حتى الآن والتزامنا بتوفير علاجات مبتكرة للمرضى الذين يعانون من أمراض وراثية نادرة، بينما نواصل جمع البيانات لتأكيد الفائدة طويلة الأمد".
وقد تم تقييم فعالية جينجليكوس في دراسة عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بالغفل على مرضى مصابين بداء GSDIa.
Today, we approved a one-time gene therapy product for treatment as an adjunct to nutritional management of patients 8 years of age and older with glycogen storage disease type Ia (GSDIa). This is the first therapy approved for this condition in patients 8 and older. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-patients-aged-8-years-and-older-glycogen-storage-disease-type-ia
