18/06/2026
➡️ INFORMATION THÉRAPIE
Le laboratoire Alexion répond à nos questions au sujet des trois études cliniques de phase 3 pour l’hypophosphatasie:
🔵Quelles sont les efficacités notables de cette nouvelle thérapie pour les malades atteints d'hypophosphatasie ?
👉🏻Les résultats préliminaires partagés pour la molécule (ALXN 1850) ont démontré une efficacité sur la santé osseuse des patients pédiatriques nouvellement traités (étude MULBERRY), ainsi qu’une sécurité d’emploi et de tolérance pour les patients précédemment traités par l’asfotase alfa (Strensiq) (étude CHESTNUT).
L’étude HICKORY chez les adolescents de 12 à 18 ans et adultes a montré un bénéfice clinique dans certaines sous-population de patients atteints d’hypophosphatasie déclarée pendant l’enfance. Les résultats complets seront partagés au cours de l’année 2026 et permettront d’avoir des résultats plus détaillés sur l’efficacité de la molécule notamment sur la mobilité, la qualité de vie, ainsi que la douleur.
🔵Comment se construit la suite de cette étude et ses attentes ? L'étude va-t-elle intégrer à un plus grand nombre de malade ? Concernant les malades français actuellement en suivi dans cette étude, l'étude se poursuit-elle et ont-ils une continuité d'accès au traitement ?
👉🏻Les études (MULBERRY, CHESTNUT, HICKORY) vont se poursuivre via des études d’extension afin de recueillir des données d’efficacité et de tolérance à plus long terme (jusqu’à 2 ans et demi).
Les patients participant à ces études et qui recevaient du placebo vont pouvoir recevoir la molécule dans cette phase d’extension, et les patients français actuellement inclus dans ces études auront la continuité de traitement jusqu’à la fin des études d’extension.
Ces études d’extension n’intégreront pas de nouveaux patients.
🔵Le laboratoire Alexion a-t-il déposé une demande d'autorisation européenne auprès de l'agence européenne du médicament afin de pouvoir demander, par la suite, un accès anticipé du traitement via le dispositif d'autorisation d'accès précoce en France concernant les trois études en cours ?
👉🏻A ce jour, aucune demande d’Autorisation de Mise sur le Marché n’a été déposée auprès de l’Agence Européenne du Médicament. A ce stade, le dépôt d’une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché est prévu pour 2026.
L’analyse des résultats complets permettra d’évaluer si une demande d’accès précoce est envisageable en France.
🔵Est-il envisageable d'accéder à une autorisation d'accès compassionnel sous la demande d'un médecin pour un malade précis ?
👉🏻Compte tenu des contraintes de production précédant la phase d’autorisation et de remboursement de la molécule ALXN 1850 ainsi que de la disponibilité de l’asfotase alfa (Strensiq) en France, Alexion ne peut dans l’immédiat s’engager dans un accès dérogatoire de la molécule en France.
La situation sera reconsidérée sur la base de tout nouvel élément qui permettrait d’en accélérer la disponibilité pour les patients français.
