04/12/2022
: Innover pour guérir !
L' -Téléthon est une de malades et de parents de malades qui mène un combat contre des maladies rares et évolutives qui sont invalidantes pour la personne atteinte.
Le seul objectif : vaincre la maladie.
L'une des maladie la plus connue et qui est à l'origine du Téléthon est la de .
C'est une pathologie génétique qui provoque une dégénérescence progressive de l'ensemble des muscles de l'organisme.
Le , qui a lieu tous les ans, est une mobilisation unique au monde. Il permet de collecter des fonds pour la recherche et le développement afin de limiter l'évolution des maladies.
Parmi les avancées rendues possibles par les dons et dont les progrès sont aujourd'hui concrets, il y a eu des greffes de cellules souches pour régénérer la rétine, une nouvelle approche de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne, le lancement d’un essai pour la myopathie myotubulaire.
En septembre 2017, un enfant atteint d'une myopathie myotubulaire (maladie génétique qui touche 1 bébé sur 50 000 caractérisée par une faiblesse musculaire extrême et une insuffisance respiratoire sévère) a été traité avec un produit de thérapie génique initialement conçu par Généthon, le laboratoire de Téléthon.
3 mois après l'injection, l'enfant tient assis seul et est capable d'attraper des objets.
Des « résultats très encourageants » ont aussi été obtenus chez des enfants atteints d'amyotrophie spinale (maladie génétique rare qui touche les neurones moteurs, entraînant une atrophie progressive des muscles) via une thérapie génique.
Grâce à une seule injection, 15 bébés ont été traités : à l'âge de 24 mois, presque tous sont capables de s'asseoir sans aide et un tiers d'entre eux peuvent se tenir debout.
Pour faire un don (déductible des impôts à 66%) : www.don.telethon.fr ou en composant le 36 37
+ d'infos : bit.ly/3Fl9yQW
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