30/07/2026
Hoy, 30 de Julio es el Día Mundial de la Deficiencia Múltiple de Sulfatasa (MSD) y su objetivo es visibilizar a las personas afectadas por esta enfermedad ultrarrara, la cual, requiere un enfoque multidisciplinar (fisioterapia, cuidados de la piel , exámenes neurológicos 🧠y monitorización de la fragilidad ósea🦴, de la audición 👂y de la visión👁, así como de los trastornos digestivos y respiratorios🫁) para mejorar su calidad de vida (con una esperanza de vida de aprox. 13 años).
Sin embargo, a diferencia de otros años, este día apareja una nueva esperanza🙌, ya que, el 6 de julio de este año, ✅✅la FDA aprobó oficialmente la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND, por sus siglas en inglés) para el primer ensayo clínico en humanos de una terapia génica experimental (un vector AAV9/SUMF1) diseñada para niños 🚸con deficiencia múltiple de sulfatasa.
Y, aunque hoy día no se cuenta con una cura, este ensayo es el resultado de un gran esfuerzo colectivo que confiamos pronto esté al alcance.🎉🎊
Fuente: https://curemsd.org/bespoke-award/