29/07/2026
Dzień dobry .
Chciałabym Wam napisać kilka słów i wyjaśnić, co obecnie dzieje się u Michała i jaka jest nasza dalsza droga w walce z chorobą.
Przez prawie dwa lata razem z Wami walczyliśmy o terapię genową Elevidys. To dzięki ogromnemu wsparciu tylu cudownych osób udało nam się zebrać potrzebną kwotę. Do dziś trudno nam opisać wdzięczność za każdą wpłatę, udostępnienie, licytację, dobre słowo i każdą osobę, która była wtedy z nami. ❤️
W tym czasie jednak bardzo dużo się wydarzyło. Medycyna cały czas idzie do przodu, pojawiły się nowe możliwości terapii dla dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Po wielu rozmowach z naszym lekarzem podjęliśmy decyzję, aby nie działać pochopnie, tylko dokładnie przeanalizować, jaka droga może być dla Michała najlepsza.
Nasz lekarz zaproponował nam, aby poczekać na rozwijające się terapie i rozważyć udział Michała w badaniu klinicznym DYNE-251 dla dzieci z mutacją kwalifikującą się do pomijania eksonu 51,które zaczną się w styczniu 2027 r.
Na czym polega ta terapia?
DYNE-251 to terapia, która ma pomóc organizmowi w produkcji dystrofiny — białka, którego brakuje dzieciom chorym na dystrofię Duchenne’a. Nie jest to terapia genowa, ale inna metoda leczenia, której celem jest umożliwienie komórkom mięśniowym tworzenia skróconej, ale funkcjonalnej formy dystrofiny.
Badania kliniczne mają dokładnie sprawdzić bezpieczeństwo oraz skuteczność tej terapii. Dzieci zakwalifikowane do badania będą regularnie monitorowane, będą wykonywane szczegółowe badania i ocena postępów leczenia.
W listopadzie jedziemy do Belgii, gdzie spotkamy się z zespołem lekarzy i dowiemy się wszystkich szczegółów.
Mamy ogromną nadzieję, że Michał dostanie tę szansę. ❤️ Wiemy, że czas w tej chorobie jest bardzo ważny, dlatego chcemy wybrać drogę, która da mu jak największą możliwość zachowania sprawności i walki z Duchennem.
Jednocześnie cały czas patrzymy w przyszłość. Naszą ogromną nadzieją jest to, że po zakończeniu badań klinicznych Michał będzie miał możliwość otrzymania również terapii genowej, na którą przez cały ten czas zbieraliśmy środki.
Czekamy na rozwój kolejnych terapii, które obecnie są w badaniach klinicznych, nowymi możliwościami leczenia DMD. Wierzymy, że połączenie odpowiednio dobranych terapii w przyszłości może dać Michałowi jeszcze większą szansę na walkę z chorobą.
Nie wiemy dokładnie, jak potoczy się ta droga, ale wiemy jedno — nie poddajemy się. Każdy dzień, każdy miesiąc i każdy postęp medycyny jest dla nas ogromną nadzieją.
Trzymajcie kciuki za Michała i nasz wyjazd do Belgii. 🙏
Nie jest dla nas łatwe podejmowanie takich decyzji .
Mam nadzieję ,że wybieramy dobrze.
